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9月22日是国际慢粒日，今年的主题是“从可及治疗到精准监测”。在人民日报健康客户端“创新驱动精准管理，助力慢粒患者长期获益”特别策划直播中，浙江大学医学院附属第一医院终身教授金洁教授表示，“随着精准医学和靶向治疗和临床研究不断积累，多数慢性粒细胞白血病患者能够通过长期规范治疗实现疾病控制。像管理高血压、糖尿病等慢性疾病一样，让他们回归正常生活，部分患者预期寿命已接近普通人群。”
在节目中，多位专家分享了慢粒白血病的诊疗进展、患者长期的疾病管理，以及中国原研创新药探索。
从“不治之症”到慢病管理
深圳市第二人民医院血液内科主任医师杜新教授表示，当前已经有多种药物可用于慢粒的治疗，实现了“无药可用“到“有药可治”的跨越，慢粒也从恶性肿瘤转为慢性病管理模式。
慢性粒细胞白血病是目前靶向药物治疗最成熟的血液肿瘤之一，也是预后最好的白血病类型之一。金洁教授提到，以往化疗会在消灭肿瘤细胞的同时也伤害正常细胞。靶向药物则可以精准地抑制慢性粒细胞的白血病细胞，损伤更小、治疗效果也更突出。
杜新教授进一步表示，“长期用药是控制疾病的基础，既要监测药物副作用，也要评估治疗疗效，不能只追求患者生存，生活质量以及治疗中暴露出的各类问题同样需要重点关注。”
华中科技大学同济医学院附属协和医院血液科主任医师黎纬明教授也表示，在慢粒的长期管理中，医生关注并回应患者的实际需求，患者也要遵从医嘱，提升治疗依从性。此外，要及时识别病情变化，不能忽视定期监测。一旦评估发现治疗疗效不佳，就应当开展基因突变检测，找准疗效欠佳的原因，以此指导后续的治疗策略。
医生需要结合指南与最新循证医学证据，为患者制定科学、规范的个体化治疗方案。2025版《慢性髓细胞性白血病中国诊断与治疗指南（2025年版）》建议，因疗效不佳需要换药时，原则上优先选择作用更强、突变覆盖范围更广的更高代靶向药物。
从“有药可用”到“长期获益”
据国家药监局消息，奥雷巴替尼作为中国首个获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂，打破了国内T315I突变慢粒患者无药可治的困境。黎纬明教授表示，对于出现广泛耐药的患者，它提供了全新的治疗机会，帮助患者再次实现疾病深度缓解；更为关键的是，能够让耐药患者重新回到慢病长期管理的轨道上来。
黎纬明教授曾多次在国际学术会议上分享，超过半数患者会出现一线TKI治疗失败，二线治疗中患者的用药选择有限，而且整体效果并不理想的情况，这是亟待解决的临床问题。而奥雷巴替尼用于二线治疗人群，可实现较高缓解率，疗效会随随访时间不断加深。同时安全性良好，不良反应整体可控。
黎纬明教授表示，药物不能只看短期疗效，更要关注能否让患者实现长期的持续治疗。对于需要多年持续治疗的慢粒患者而言，长期安全性是影响治疗依从性、决定最终治疗获益的关键因素。奥雷巴替尼在长期临床应用中展现出良好的安全性。患者可以通过长期用药稳定控制疾病，实现长期生存，部分患者还有机会达到停药的治疗目标。
“这款药品从研发之初的定位，就是要解决患者耐药的难题。”回顾药品研发的历程，亚盛医药董事长兼CEO杨大俊博士表示，“2016年10月，我们完成首例受试者给药。这名患者此前经历的全部治疗方案都失败了，当时属于无药可医的状态。但他在临床试验中展现出了明确的获益信号，到现在近10年时间，这位患者仍在持续从治疗当中获益。”
在杨大俊博士看来，医药企业研发新药要解决临床上无药可用的难题，同时创新药想要惠及更多患者，离不开国家医保政策的支撑。只有打通有药可用、药物可及、可持续治疗的完整闭环，患者才能真正长期获益。目前，奥雷巴替尼全部获批适应证已经全部纳入国家医保目录，大幅减轻耐药患者的治疗负担。
慢粒治疗进入新的发展阶段
近年来，随着中国原研创新药的临床证据不断在国际学术会议中发表，慢粒的治疗格局正在发生变化，药物的临床应用范围也在不断拓展。
除了在慢粒领域，奥雷巴替尼对Ph+ ALL同样具备巨大治疗潜力。金洁教授介绍，Ph+ ALL属于急性淋巴细胞白血病，在成人中的发病率要远高于儿童，以往这种白血病的预后很差。在TKI抑制剂出现后，Ph+ ALL已经从高危转为标危。
金洁教授带领团队正在开展相关的研究，使用奥雷巴替尼开展联合治疗，探索无化疗的口服方案，取得了不错的治疗效果。她进一步表示，随着靶向药物和双靶点抗体的应用，很多研究已经证明，Ph+ALL患者不一定需要做移植，疗效不比移植差，甚至可能更好，同时还能避免移植相关并发症，让患者的生活质量更高。
据悉，目前亚盛医药正在开展奥雷巴替尼三项全球注册Ⅲ期临床研究，覆盖慢粒、费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ ALL）和琥珀酸脱氢酶（SDH）缺陷型胃肠道间质瘤（GIST）几大适应症。其中两项获美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）许可。
“我们看重的不仅是一款慢粒治疗药物，更重要的是打通从实验室研发到临床试验、再到市场落地，从中国走向全球的完整创新链条。要让国内患者实现从无药可医到药物可及、获得长期治疗机会，更需要搭建起从科学发现到全球开发的完整体系。”杨大俊博士说。
参考文献：国家药监局附条件批准奥雷巴替尼片上市，2021-11-25，https://www.nmpa.gov.cn/zhuanti/cxylqx/cxypxx/20211125145028194.html
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