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「中国药企的国际化进程尚处于起步阶段。展望未来，随着创新能力的持续提升，预计国内获批的创新药数量将稳步增加，市场销售额也将显著增长。未来十年，有望涌现更多年销售额突破 20 亿美元的国产重磅新药，并由此助力一批本土企业成长为具备全球竞争力的跨国制药企业。」
—— 杨大俊博士
亚盛医药共同创始人、董事长、CEO
在创新药研发这片充满机遇与角逐的领域，追逐风口似乎已成为一种常态，但亦非必选项。当很多企业在不停地追捧热门靶点和技术赛道时，也有一些公司，他们不为风口所动，始终专注于自身的主航道，凭借深厚的战略定力，走出了一条差异化之路，亚盛医药就是其中之一。
亚盛医药成立于 2009 年，16 年来一直深耕血液瘤领域。十六年的坚守与专注，也让亚盛取得了引人瞩目的成果。该公司现有两款自主研发的血液肿瘤创新药上市，且都创造了细分赛道的「首个」纪录。其中：耐立克®（奥雷巴替尼）是中国首个获批上市的第三代 BCR-ABL 抑制剂，该药也获得了跨国药企武田的青睐；利生妥®（利沙托克拉）不仅是首个上市的中国原创 Bcl-2 抑制剂，同时也是全球第二个上市的 Bcl-2 抑制剂，代表着国产创新药在 Bcl-2 赛道的重要突破。
与此同时，亚盛医药还打造了丰富的后继创新药管线，覆盖 PRC2/EED 抑制剂、FAK/ALK/ROS1 抑制剂、MDM2-p53 抑制剂、Bcl-2/Bcl-xL 双靶点抑制剂、BTK 靶向蛋白降解剂等等多个前沿领域，这些产品均有望成为公司未来业绩增长的重要催化剂。
此外，亚盛医药也在不断加速全球化步伐：资本市场方面，2025 年 1 月，该公司成功登陆纳斯达克，成为首家先港股、后美股双重主要上市的国内生物医药企业；产品研发方面，其正在全球层面开展 40 多项临床试验，「全球创新」战略正在迈入新阶段。
在日前举行的第 44 届摩根大通医疗健康（JPM）年会上，亚盛医药共同创始人、董事长、CEO 杨大俊博士也受邀出席，在主会场就亚盛医药的战略布局、业务进展等发表演讲，引发国际同行的高度关注。值此之际，丁香园 Insight 数据库与杨大俊博士进行了一场深度对话，与其就亚盛医药的血液疾病布局策略、产品进展、未来开发规划，以及中国创新药行业的现状、面临的挑战、未来发展趋势等多个话题进行了探讨。
杨大俊博士：我从三个方面来讲下公司的策略：
一是聚焦全球临床未满足的需求，并坚持从全球视野进行创新与布局，这是亚盛成立的初心，十多年来从没变过。
二是专注、深耕。成立以来，亚盛始终将血液肿瘤作为核心研究领域。目前公司在中国获批上市的两款产品以及多个进入国际注册 Ⅲ 期临床的项目，均是围绕血液疾病展开。
第三，在靶点布局上，公司早期以 Bcl-2 为起点，我们对 Bcl-2 的研究已持续 30 年，临床开发超过 21 年。随着发展，公司现在的管线已覆盖 Bcl-2、BCR-ABL、MDM2-p53、EED 等多个靶点，治疗适应症涵盖白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、贫血等多种血液疾病，而且不同的产品管线之间也有协同优势，可以为患者持续提供新型的治疗手段。
丁香园 Insight：奥雷巴替尼是中国首个上市的第三代 BCR-ABL 抑制剂，利沙托克拉是首个获批的国产原创 Bcl-2 抑制剂，能否谈谈，亚盛通过什么样的开发策略使这两款药物都创造了「首个」纪录？
杨大俊博士：首要原因是亚盛看到了血液疾病领域巨大市场潜力，并在过去十多年中保持初心不变。自 2005 年回国创业以来，我见证了中国生物医药行业的快速发展。尽管行业整体进步显著，但许多投资者和企业仍倾向于追逐热点，往往在领域升温后才跟进，此时已错失先机。
亚盛始终坚守自身战略，不盲目跟随风向。我们这两款上市产品所靶向的 BCR-ABL 靶点、Bcl-2 靶点并非 TOP 级别的热门靶点，却具有显著的临床价值与市场潜力。例如，第一代 BCR-ABL 靶向药物格列卫年销售峰值曾达 47.5 亿美元；全球首个 Bcl-2 抑制剂维奈克拉 2024 年销售额已超过 25 亿美元。因此，血液肿瘤患者规模虽不及实体瘤，但赛道竞争相对缓和，且患者需求迫切、治疗周期长，市场空间依然可观。
第二，与许多实体瘤是多基因驱动的疾病不同，BCR-ABL 和 Bcl-2 对应的都是单基因突变导致的疾病，单药就能达到很好的疗效，慢性粒细胞白血病（CML）的治疗就是个很好的例子。所以，这两个靶点的临床开发路径都很明确，只要单药证实安全有效，就具备上市条件。此外，这两个靶点的研发并非易事，此前也有大型企业尝试未果。亚盛的成功，离不开团队在相关领域长期深厚的科学积淀。
第三，监管机构支持。2015 年起，中国药监局开启了药品审评审批改革之路，我们刚好赶上了。奥雷巴替尼是在 2015 年 5 月向 CDE 申报临床，同年 12 月底就获批临床，历时仅 6 个月；从 2016 年 10 月首例患者入组到 2021 年 11 月获批上市，也只花了 5 年零 1 个月，速度非常快。另外，当时国内一代、二代 BCR-ABL 抑制剂耐药的 CML 患者面临无药可用的困境，基于奥雷巴替尼在单药治疗中表现出的优异疗效与安全性，CDE 允许我们通过单药、单臂 Ⅱ 期注册研究加速上市。利沙托克拉也是通过单药、单臂 Ⅱ 期注册临床加速获批。
需要强调的是，尽管这两个药都通过加速获批通道获得批准上市，但审评标准并没降低。相反，CDE 对这两款药物设定了非常严格的患者入组标准，以确保真正满足临床未满足的需求。例如，奥雷巴替尼入组患者需要对已获批的三个 TKI 都耐药，利沙托克拉则要求患者对美罗华（CD20 抗体）及 BTK 抑制剂均耐药，这即使在美国也是很高的标准。
丁香园 Insight：除了已获批的适应症，亚盛对奥雷巴替尼、利沙托克拉还有哪些开发计划？
杨大俊博士：目前，亚盛医药正在开展奥雷巴替尼三项全球注册 III 期临床研究，特别是奥雷巴替尼联合低强度化疗一线治疗 Ph+ ALL 患者的全球注册 III 期临床（POLARIS-1）于 2025 年获得 FDA 及 EMA 批准开展。除了 POLARIS-1 研究，还包括奥雷巴替尼获美国 FDA 批准的单药治疗经治 CML-CP 患者的全球注册 III 期临床研究（POLARIS-2）；治疗琥珀酸脱氢酶（SDH）缺陷型胃肠道间质瘤（GIST）患者的全球注册 III 期研究（POLARIS-3）。
2025 ASH 上，我们首次披露了 POLARIS-1 研究的初步数据，奥雷巴替尼在 Ph+ ALL 患者中显示出巨大潜力。在诱导治疗 3 个周期内，奥雷巴替尼联合低强度化疗在初治 Ph+ ALL 患者中的最佳微小残留病（MRD）阴性率和 MRD 阴性完全缓解（CR）率分别为 66.0% 和 64.2%，而且安全性良好。同时，我们还公布了奥雷巴替尼治疗伴有 FGFR1 重排的髓系/淋巴系肿瘤患者的 II 期研究结果，其中 14 例患者（87.5%）达到完全缓解/完全血液学缓解，效果非常好。
此外，我们也展示了奥雷巴替尼治疗 TKI 耐药/不耐受 CML-CP 患者的注册 II 期研究 4 年随访数据。数据显示，奥雷巴替尼持续展现出优于研究者决定的现有最佳可用疗法的显著疗效，且安全性良好。与此同时，奥雷巴替尼二线治疗 CML-CP 患者的最新数据也获展示，进一步提示该产品具有往更前线推进的治疗潜力，有望为二线 CML-CP 患者带来新的治疗选择，尤其对那些一线使用二代 BCR-ABL 抑制剂治疗失败的患者。
对于利沙托克拉，公司正在开展四项全球注册 III 期临床研究，包括获美国 FDA 许可的治疗经治 CLL/SLL 患者的 GLORA 研究；治疗初治 CLL/SLL 的 GLORA-2 研究；治疗新诊断老年或体弱急性髓系白血病（AML）的 GLORA-3 研究；以及获 FDA、EMA 与 CDE 同步批准开展的治疗新诊断中高危骨髓增生异常综合征（MDS）的 GLORA-4 研究。特别要强调的是，在 MDS 领域，利沙托克拉是目前全球唯一正推进的治疗中高危 MDS 注册 III 期临床的 Bcl-2 抑制剂，有望打破该领域长期存在的临床空白。去甲基化药物（HMA）作为中高危 MDS 的现有标准疗法，临床疗效有限，仅约 1/3 患者可获得治疗反应。且自 HMA 获批二十多年来，全球范围内一直没有突破性新药出现。利沙托克拉有望填补这一空白，或将从根本上重塑中高危 MDS 的治疗格局。
2025 ASH 上，我们首次披露了利沙托克拉单药治疗 BTKi 失败的复发/难治性 CLL/SLL 患者的注册 II 期中国临床研究最新结果，以及其联合阿扎胞苷治疗初治或既往维奈托克经治髓系肿瘤患者的临床研究最新数据，整体都展示出了非常好的治疗潜力。
丁香园 Insight：亚盛医药的在研管线中，还有哪些产品令人期待？
杨大俊博士：我们还有其他多款在研产品已进入临床阶段。血液瘤领域：APG-115（MDM2-p53 抑制剂）正在开展针对 T 细胞幼淋巴细胞白血病、非霍奇金淋巴瘤的Ⅱ期临床研究；APG-5918（PRC2/EED 抑制剂）已获批开展针对血液瘤以及贫血相关适应症的临床研究；Bcl-2/Bcl-xL 双靶点抑制剂 APG-1252，正在开展针对非霍奇金淋巴瘤、外周 T 细胞淋巴瘤的Ⅰ/Ⅱ期临床。最近，我们的 BTK 靶向蛋白降解剂 APG-3288 的 IND 也获得 FDA 批准，将在复发/难治血液系统恶性肿瘤患者中开展临床研究。
此外，公司的 FAK/ALK/ROS1 抑制剂 APG-2449 已经进入注册 III 期试验，在实体瘤领域潜力可期。
丁香园 Insight： APG-3288 是亚盛的首款蛋白降解剂产品，能否分享下它的优势和治疗潜力？以及它在亚盛血液管线中的地位？
杨大俊博士：APG-3288 是亚盛基于 PROTAC 技术平台自主研发的首个新型高效和高选择性 BTK 降解剂。与传统 BTK 抑制剂不同，APG-3288 旨在通过降解而非抑制的方式发挥作用，可诱导野生型与多种对现有 BTK 抑制耐药的突变型 BTK 发生快速、强效、高选择性和持续性的降解，在源头阻断 BCR–BTK 信号通路，从而克服 BTK 抑制剂耐药，为 BTK 靶向治疗提供差异化的全新解决方案。临床前研究结果显示，与其他在研 BTK 降解剂相比，APG-3288 具更强的 BTK 降解能力、更高的选择性及更优越的 PK 特征，呈现明显潜力。
APG-3288 是亚盛在 BTK 靶向治疗领域的重要布局，它不仅体现亚盛在血液肿瘤领域的持续深耕，同时也为进一步挖掘该药物与公司已有小分子靶向药之间的联合治疗潜力奠定了基础。
丁香园 Insight：您如何看到国际化在企业发展中的作用？
杨大俊博士：中国创新药产业自 2015 年起经历了根本性转变，监管层面将新药标准从「中国新（1.1 类）」提升为「全球新（1 类）」，并开始认可、接受海外临床数据及加入 ICH 体系，从政策上倒逼国内创新必须面向全球。与此同时，国外新药进入中国的速度大大加快，从过去滞后 7-8 年到现在基本可实现国内外同步获批，甚至中国率先获批，所以仅定位「中国创新」已无时间差优势和竞争力，中国药企必须进行全球化定位与开发。
另一个层面，全球创新也是产品实现价值最大化的关键路径。通过面向全球市场进行研发，企业能凭借海外权益授权获得国际认可、资金收入以及持续的商业回报。
我一直认为，中国创新药行业的发展路径，可以参照日本的经验，他们是我们短期之内一个值得学习、甚至有望超越的榜样。日本早在 1990 年代就成为首批加入 ICH 的成员国，过去二十多年来，他们持之以恒地聚焦两件事：一是坚持创新，二是坚定国际化。如今我们看到了像第一三共、武田这样的跨国药企。
我相信，如果给予中国生物医药企业十年左右的时间，我们一定会看到来自中国的、真正国际化的创新药跨国企业。从这个意义上说，我们的国际化之路，其实才刚刚起步。
丁香园 Insight：BD 合作已成为创新药领域的主旋律，亚盛 2024 年也有和武田达成合作。您认为中国创新药领域这种火热的 License-out 合作现象会是一个常态吗？
杨大俊博士：我认为这会是一个常态。在我看来，中国当前的生物医药创新，无论是自主开发、国际合作还是产品出海，目前尚处于起步阶段，并且未来拥有持续的成长空间。这一判断主要基于两大方面：首先，全球生物医药技术正处于快速迭代的浪潮中，从 ADC、双抗、mRNA 到细胞与基因治疗等新型疗法不断涌现。这不是中国独有的现象，而是全球性的技术革命。在这样的背景下，中国并不需要主导每一次技术突破，更重要的是紧跟全球趋势，融入创新生态。
其次，中国在过去十年中已打下坚实的基础：药监体系与国际接轨，临床试验质量显著提升并逐步获得国际认可，同时本土人才队伍不断成熟。这些系统性进步，使得中国能够以更高效的临床开发能力参与全球竞争。因此，我们有理由相信，未来中国必将涌现更多具有国际竞争力的创新药，国内外合作也将日益深化。
丁香园 Insight：您觉得中国药企要想成为跨国药企（MNC），还需要在哪些方面作出努力？
杨大俊博士：首先，企业必须持续创新，积累扎实的内生实力，推出具备临床安全性、有效性及差异化的产品，产品不仅要获得 FDA 等国际监管机构批准，更要经得起市场的检验。许多 MNC 正是依靠一款明星产品崛起，并在此基础上持续创新以维持领先。当前，源自中国的创新药已展现出全球竞争力，例如传奇的西达基奥仑赛和百济神州的泽布替尼均已成为重磅炸弹，且未来还有很大增长空间。
第二，中国生物医药创新起步较晚，虽然依托庞大的本土患者群体和市场潜力，以及日益完善的产业生态——包括持续优化的监管体系、医保政策和资本环境，行业已具备良好的发展基础，但相较于成熟市场，我们在市场准入、医保覆盖与商业保险协同等方面仍有提升空间。因此，进一步优化创新生态环境，强化本土市场的支撑作用，对于助力中国药企实现从本土到全球的跨越至关重要。
第三，企业必须构建具备跨国运营能力的团队。只有拥有国际化的人才队伍，才能真正建立全球化药企。目前，百济神州在这方面已走在前列，很多其它国内企业也在加速布局。亚盛从十年前就开始组建美国团队，至今已超过百人。
丁香园 Insight：您如何看待当前的中国创新药研发环境，您觉得寒冬过去了吗？目前面临的挑战有哪些？
杨大俊博士：从生物医药融资方面，无论是一级市场、二级市场，目前都只能说是回暖，但尚未完全走出寒冬。从创新药角度看，行业在突破核心壁垒和构建全链条产业生态方面仍面临挑战，支持体系亟待完善。
从两个维度看现状：一方面，我们在专利、临床和 BD 等方面确实取得了显著进步；但另一方面，中国创新药要迈向 2.0/3.0 阶段，还需要突破一个关键指标——即中国创新药在全球市场中份额。这个指标可以从两个维度来看：一是全球每年上市的新药中，中国创新药的数量占比；二是全球每年药品销售额 TOP20 榜单中，是否有国产新药。十年前中国创新药在全球市场的占比不足 5%，今天这一占比依然有限，尚未取得实质性改变。
丁香园 Insight：对于到来的 2026 年，您对亚盛医药或者整个创新药行业有哪些期待吗？
杨大俊博士：对于亚盛，2026 年，我们的多个全球注册临床试验，应该都会迎来重大进展。另外，公司的临床前管线和临床管线也会取得重要突破。
从行业角度，2025 年医保局推出了首版《商业健康保险创新药品目录》，涵盖 19 个药品，从支付端是个重大改革。商保目录 2026 年将会正式执行，非常期待看到这些药品的实际报销比例，以及这个改革对行业带来的具体影响。另外，2026 年，国内新药的国际化合作、港股 IPO 等趋势应该还会持续。
丁香园 Insight：您预期，十年后中国创新药领域又会是一幅什么样的新面貌？
杨大俊博士：我觉得有一点是确定不变的，就是中国会在创新药领域持续投入并拥抱创新。国内目前的主要差距在于：一是每年获批上市的创新药数量仍落后于美国，在全球的占比还不高；二是中国企业研发的本土创新药年度销售额，都尚未进入全球 TOP 30 榜单之列。
但我们要看到，过去十到二十年间，中国在生物医药人才培养（硕博士毕业生数量）、科研产出（论文与专利数量）等方面已稳居世界第一，积累了雄厚的基础；其次，近两年，中国的临床阶段创新药（IND）数量、临床试验规模已跃居全球前列，生物医药交易与 BD 合作金额也屡创新高。
展望未来，我相信中国获批的创新药数量将保持增长趋势。在市场和合作的双重推动下，国产新药的销售额也将不断提升。预计十年后，国产新药将涌现更多年销售额超过 20 亿美元的重磅炸弹产品，并推动一批本土制药企业加速成长，迈向全球制药行业前列。
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