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近日，亚盛医药自主研发的利沙托克拉迎来上市一周年。作为国内首个获批上市的国产原创Bcl-2（B细胞淋巴瘤/白血病-2基因）抑制剂，上市一年来，该药在临床应用、学术循证与商业化领域的进展得到血液肿瘤行业的持续关注。
国产创新药首年交出亮眼答卷
慢性淋巴细胞白血病（CLL）与小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的诊疗变迁，是近30年血液肿瘤领域靶向治疗发展的缩影。黑龙江省哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军介绍，这类疾病是淋巴瘤中最为常见的两种类型。随着中国社会老龄化程度加深，二者发病率呈现倍速增长态势。“30年前，我在临床中1年仅能见到10余名患者，如今单月便可接诊同等数量的患者。”马军介绍，在漫长的临床实践中，这类疾病的治疗模式经历了数次迭代，从最初的化疗、放疗与免疫化疗，逐步进入无化疗治疗时代。BTK（布鲁顿氏酪氨酸激酶）抑制剂与Bcl-2抑制剂的相继出现，让这类尚无法被彻底治愈的疾病得以像糖尿病、高血压一样，接受慢性病全程化管理，患者能够在保证生活质量的前提下实现长期生存。
马军介绍，此前临床常用的BTK抑制剂需要患者终身服用，一旦停药便存在复发风险，且这类药物的5年完全缓解率较低，无法达到停药标准，对于老年人尤其是失能患者而言存在诸多不便。而Bcl-2抑制剂的出现为固定疗程治疗提供了可行路径，通过BTK抑制剂联合Bcl-2抑制剂的无化疗固定疗程方案，目前已有部分患者实现停药并处于随访观察阶段。在他看来，这种非终身服药的治疗模式是肿瘤治疗领域的重要突破，也让CLL与SLL的临床功能性治愈具备了实现的可能。
在这样的行业背景下，利沙托克拉的上市填补了国产原创Bcl-2抑制剂的市场空白。亚盛医药董事长兼首席执行官杨大俊介绍，Bcl-2作为调控细胞凋亡通路的关键靶点，自20世纪80年代被发现至今已有40余年，针对该靶点的小分子药物研发历时也已长达30年，研发难点在于靶点位于线粒体双膜结构上，小分子药物的靶向设计难度极高。亚盛医药团队针对Bcl-2靶点的新药开发始于1995年，自2004年起，公司曾先后将包含利沙托克拉在内的3个该靶点化合物推进至临床开发阶段，最终利沙托克拉得以获批上市。利沙托克拉是全球第二个上市的Bcl-2小分子药物，同时也是首个国产原创Bcl-2抑制剂，并且是全球范围内首个获批单药用于BTK经治CLL与SLL患者的Bcl-2抑制剂。
上市首年，利沙托克拉在商业化与学术领域均取得了阶段性进展。杨大俊披露，从2025年7月上市到2025年底的5个月时间里，利沙托克拉销售额超过7000万元人民币，这一成绩在同类血液肿瘤新药的首年表现中较为突出。与此同时，利沙托克拉也被纳入2026年中国临床肿瘤学会（CSCO）系列指南，正式确立了其在CLL与SLL、急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征领域的权威推荐地位。
5天递增方案重塑临床诊疗路径
除了行业定位与首年业绩的突破，利沙托克拉在临床实践中的疗效与安全性表现，是其获得临床认可的核心支撑。马军介绍，利沙托克拉作为新一代Bcl-2抑制剂，其结构设计增强了靶点亲和力与抗肿瘤活性，具备更理想的药代动力学特点，为长期治疗管理奠定了良好的安全性与可及性基础。在支持该药物去年获批的关键注册Ⅱ期研究中，纳入的参与者均为BTK抑制剂经治的复发难治CLL与SLL患者，其中大部分属于BTK耐药的重度经治复发/难治人群。应用利沙托克拉单药治疗后，参与者客观缓解率仍可达到62.5%，中位无进展生存期达到23.89个月。
在疗效之外，药物的安全性特征直接影响着临床应用的便利性与患者的生存质量。马军总结，利沙托克拉的安全性具备三方面的突出特点：一是肿瘤溶解风险降低，二是血液学毒性较低，三是药物相互作用风险较低。其中，肿瘤溶解综合征是血液与淋巴系统疾病治疗中最严重的致死性并发症之一，一旦出现可能导致患者多脏器损害，临床中需要高度警惕。“我们使用利沙托克拉治疗了多例患者，应用至今，尚未观察到肿瘤溶解综合征的发生。”马军表示。
在血液学毒性方面，药物引起的血小板、白细胞下降发生率较低，长期用药的安全性可控。药物相互作用层面，利沙托克拉与其他药物联用时的相互作用风险更低，为联合治疗方案提供了更安全的基础。
在安全性基础之上，利沙托克拉的5天快速剂量递增方案，是其区别于同类产品的核心临床优势。马军表示，同类进口产品的剂量递增阶段往往需要一个月甚至更长时间，以规避肿瘤溶解综合征的风险，而利沙托克拉凭借特殊的结构设计，仅需5天即可完成剂量递增达到目标剂量。这不仅是给药方式的优化，更是从以疾病为中心向以患者为中心理念的实质落地，在患者体验、医疗资源利用与系统效率三个维度都带来了显著改变。
临床价值之外有哪些期待
随着临床应用的逐步深入，利沙托克拉的应用场景正在不断拓展，其长期临床价值与商业价值也在持续释放。马军表示，Bcl-2抑制剂被业内视为“万金油”类的药物，在血液肿瘤、实体肿瘤领域都有广泛的应用潜力，除了已获批的CLL与SLL适应证外，其在髓系细胞白血病、骨髓增生异常综合征、急性淋巴细胞白血病等领域都展现出可观的应用价值。据悉，亚盛医药正在开展利沙托克拉4项全球注册Ⅲ期临床试验。
在临床价值之外，对于患者而言，利沙托克拉的5天快速剂量递增方案大幅降低了治疗门槛，住院时间显著缩短，多数患者可在门诊日间病房完成剂量递增，后续也无需反复住院，心理负担明显减少，生活质量得到有效提升。对于临床医生而言，短周期的剂量递增简化了管理流程，提升了诊疗效率，降低了监测复杂度与工作负担，且药物无需导入期即可直接启动与BTK抑制剂的联合治疗，能够更快发挥协同效应，帮助患者快速缓解病情。从整个医疗体系层面来看，短周期的剂量递增能够有效释放住院资源，提升床位周转率，降低整体医疗费用，同时提升医疗资源的可及性，让基层医疗卫生机构也能够开展相关治疗，惠及更多患者。
马军表示，期待利沙托克拉早日进入医保，且能够在全国范围内得到广泛应用，同时希望经济困难的患者能够得到一定资助，让更多血液肿瘤患者从新药中获益。杨大俊也表示，顺利进入医保、减轻患者负担，是利沙托克拉未来的重要目标之一。与此同时，利沙托克拉的5天快速剂量递增方案带来的住院时间缩短、医疗资源占用减少，也能够从卫生经济学角度降低整体治疗成本，进一步提升药物的可及性。
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