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中国苏州和美国马里兰州罗克维尔市，2023年11月17日—致力于在肿瘤、乙肝及与衰老相关疾病等治疗领域开发创新药物的领先的生物医药企业——亚盛医药（6855.HK）今日宣布，原创1类新药奥雷巴替尼片（商品名：耐立克®）正式获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗对一代和二代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药和/或不耐受的慢性髓细胞白血病（也称慢性粒细胞白血病，简称慢粒；CML）慢性期（-CP）成年患者。这是该产品继2021年首次获批、并成功纳入2022版国家医保药品目录后的又一重要进展，将惠及更广泛的中国CML患者。
耐立克®此次在目标适应症中获得完全批准，是基于一项开放性、全国多中心、随机对照的关键性注册II期临床研究（HQP1351CC203）的结果。该研究旨在评估耐立克®在一代和二代TKI耐药和/或不耐受的CML-CP患者中的有效性与安全性，患者被随机分配到耐立克®治疗组和现有最佳可用疗法（Best Available Therapy, BAT）对照组。临床数据显示，与对照的BAT组相比，耐立克®治疗组的无事件生存期（EFS）显示出统计学上显著意义的改善，达到了该研究的主要终点。2021年3月，药品审评中心（CDE）将耐立克®纳入突破性治疗品种；2022年7月，CDE受理了耐立克®该适应症的上市申请并将其纳入优先审评程序。
CML是一种与白细胞有关的恶性肿瘤。随着靶向BCR-ABL的TKI药物上市，针对CML的治疗方式得以革新。然而，仍有20%~40%的患者会在TKI治疗过程中因耐药或不耐受而治疗失败1-3，最终导致疾病进展甚至死亡。如今，TKI耐药已成为CML治疗全球性的挑战，临床上亟需安全有效的新一代药物。
耐立克®是亚盛医药原创1类新药，获国家“重大新药创制”专项支持，为全球层面同类最佳（Best-in-class）类原创新药。作为中国首个且唯一获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂，耐立克®对BCR-ABL以及包括T315I突变在内的多种BCR-ABL突变体有突出效果。2021年11月, 耐立克®治疗任何TKI耐药、并伴有T315I突变的CML-CP或加速期（-AP）成年患者的适应症在国内获批上市。2023年1月，耐立克®正式纳入国家医保药品目录，进一步提升其可负担性及可及性。耐立克®在中国的商业化推广由亚盛医药和信达生物共同负责。
耐立克®中国临床试验主要研究者、北京大学血液病研究所所长、北京大学人民医院血液科主任黄晓军教授表示：“此前，耐立克®首次获批的适应症打破了中国伴T315I突变耐药CML患者长期无药可医的困境，但众多对一代、二代TKI耐药/不耐受的患者仍缺乏有效治疗方案。作为在耐药CML这一尚未满足的临床需求领域不断被验证有效性与安全性的药物，广大临床医生与患者都十分期待耐立克®的应用能得到进一步拓宽。很高兴看到该药物此次获批用于治疗既往TKIs耐药的CML-CP患者，这将帮助更广泛的患者更及时的获得更深的缓解与更好的预后，使他们的生存更有保障；也将使中国CML规范化诊疗的路径迈上新的台阶。”
耐立克®中国临床试验主要研究者、北京大学人民医院血液科副主任江倩教授表示：“目前，仍有相当一部分CML患者对一代或二代TKI耐药或不耐受，从而使得疾病进展。其中，许多患者在转换使用第二种或第三种TKI后，会因新的突变或其他并发症导致治疗失败。临床上对安全有效的新一代治疗药物需求巨大。过往临床研究数据表明，第三代TKI耐立克®在多线治疗失败、具有复杂耐药机制的CML患者中都具有很强的抗肿瘤活性，且疗效持久、安全性良好。很高兴看到该药物适应症的拓展，这将帮助更多耐药CML患者延续生命的精彩。”
亚盛医药董事长、CEO杨大俊博士表示：“此次耐立克®适应症的拓展是该药物又一个重大里程碑事件，这离不开各级药监部门和相关机构给予的关注与支持，也离不开参与耐立克®临床试验的研究人员和受试者付出的努力与信任。看到更广泛的中国患者能够用上耐立克®这一Best-in-class的国产原创高质量全球创新药，并从亚盛医药的创新成果中获益，我们深受鼓舞！始终坚守‘解决中国乃至全球患者尚未满足的临床需求’的使命，我们将在未来进一步拓展该品种的适应症，并加速公司在研产品的临床开发，让更多患者获益。”
亚盛医药首席医学官翟一帆博士表示：“非常高兴看到耐立克®的适应症得到扩展！耐立克®是中国首个且唯一获批上市的第三代BCR-ABL抑制，也是我们本土原创的全球Best-in-class药物。此次获批既代表各级药监部门对该品种安全性和有效性的认可，也意味着其将帮助更多CML患者延续生命，这让我们无比振奋，且有更充足的信心坚守原始创新与全球创新策略，带来更多中国原创、全球领先的药物，造福更多患者。”
参考文献
关于耐立克®
耐立克®是亚盛医药原创1类新药，为口服第三代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），是中国首个且唯一获批上市的第三代BCR-ABL靶向耐药慢性髓细胞白血病（CML）治疗药物，对BCR-ABL以及包括T315I突变在内的多种BCR-ABL突变体有突出效果，获国家”重大新药创制”专项支持。
2021年11月，国家药品监督管理局（NMPA）通过优先审评审批程序附条件批准耐立克®上市申请，用于治疗任何TKI耐药，并采用经充分验证的检测方法诊断为伴有T315I 突变的CML慢性期（CP）或CML加速期（AP）的成年患者；目前，耐立克®的该适应症已被成功纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2022年）》；2021年3月，该品种被药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗品种，用于治疗一代和二代TKI耐药和/或不耐受的CML-CP患者；2023年11月，NMPA通过优先审评程序，批准该适应症的上市申请。此外，耐立克®一线治疗费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）关键注册III期研究已完成首例患者给药。在实体瘤领域，2023年6月，耐立克®获CDE纳入突破性治疗品种，用于治疗既往经过一线治疗的琥珀酸脱氢酶（SDH）缺陷型胃肠道间质瘤（GIST）患者。
而在海外，该品种于2019年7月获FDA临床试验许可，直接进入Ib期临床研究；其临床试验进展自2018年开始，连续六年入选美国血液学会（ASH）年会口头报告，并荣获2019 ASH年会”最佳研究”的提名。目前，耐立克®共获1项美国食品药品监督管理局（FDA）审评快速通道资格；4项美国FDA孤儿药资格认定，适应症分别为CML、ALL、急性髓系白血病（AML）和胃肠道间质瘤；还获一项1项欧洲药品管理局（EMA）的欧盟孤儿药资格认定，适应症为CML。
2021年7月，亚盛医药（6855.HK）与信达生物制药集团（1801.HK）达成在中国市场就耐立克®共同开发和共同商业化推广的战略合作。
*注 耐立克®为亚盛医药的注册商标
关于亚盛医药
亚盛医药是一家立足中国、面向全球的生物医药企业，致力于在肿瘤、乙肝及与衰老相关的疾病等治疗领域开发创新药物。2019年10月28日，亚盛医药在香港联交所主板挂牌上市，股票代码：6855.HK。
亚盛医药拥有自主构建的蛋白-蛋白相互作用靶向药物设计平台，处于细胞凋亡通路新药研发的全球前沿。公司已建立拥有9个已进入临床开发阶段的1类小分子新药产品管线，包括抑制Bcl-2、IAP 或 MDM2-p53 等细胞凋亡通路关键蛋白的抑制剂；新一代针对癌症治疗中出现的激酶突变体的抑制剂等，为全球唯一在细胞凋亡通路关键蛋白领域均有临床开发品种的创新公司。目前公司正在中国、美国、澳大利亚及欧洲开展40多项I/II期临床试验。
用于治疗慢性髓细胞白血病的核心品种奥雷巴替尼（商品名：耐立克®）曾获中国国家药品监督管理局新药审评中心（CDE）纳入优先审评和突破性治疗品种，并已在中国获批，是公司的首个上市品种。目前，耐立克®已被成功纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》。该品种还获得了美国FDA快速通道资格、孤儿药资格认定、以及欧盟孤儿药资格认定。
截至目前，公司共有4个在研新药获得16项FDA和1项欧盟孤儿药资格认定，2项FDA快速通道资格以及2项FDA儿童罕见病资格认证。公司先后承担多项国家科技重大专项，其中”重大新药创制”专项5项，包括1项”企业创新药物孵化基地”及4项”创新药物研发”，另外承担”重大传染病防治”专项1项。
凭借强大的研发能力，亚盛医药已在全球范围内进行知识产权布局，并与UNITY、MD Anderson、梅奥医学中心和Dana-Farber癌症研究所、默沙东、阿斯利康、辉瑞等领先的生物技术及医药公司、学术机构达成全球合作关系。公司已建立一支具有丰富的原创新药研发与临床开发经验的国际化人才团队，同时，公司正在高标准打造后期的商业化生产及市场营销团队。亚盛医药将不断提高研发能力，加速推进公司产品管线的临床开发进度，真正践行”解决中国乃至全球患者尚未满足的临床需求”的使命，以造福更多患者。
前瞻性声明
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