耐立克®新适应症获批发布会暨全国首批发货仪式成功举办

11月23日，恰逢耐立克^®首个适应症获批两周年之际，亚盛医药（6855.HK）“耐立克^®新适应症获批发布会暨全国首批发货仪式”在苏州正式召开。

苏州市人民政府副秘书长谢飞，苏州工业园区党工委委员、管委会副主任倪乾，江苏省药监局苏州检查分局局长、苏州审评核查分中心主任王琳琳，苏州独墅湖科教创新区党工委副书记、管委会主任陈莉等领导出席并见证了此次仪式。

11月17日，亚盛医药原创1类新药奥雷巴替尼片（商品名：耐立克^®）正式获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗对一代和二代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药和/或不耐受的慢性髓细胞白血病（也称慢性粒细胞白血病，简称慢粒；CML）慢性期（-CP）成年患者。这是该产品继2021年首次获批、并成功纳入2022版国家医保药品目录后的又一重要进展，将惠及更广泛的中国CML患者。

苏州独墅湖科教创新区党工委副书记、管委会主任陈莉表示：“本次耐立克^®新适应症获得批准，将惠及更广泛的患者人群，让更多慢粒患者有药可医，推动企业销售业绩提升，为园区生物医药产业发展树立新标杆、增添新动力。希望亚盛医药作为园区生物医药标杆企业，继续蓬勃发展、做大做强。同时，我们将继续做好企业服务工作，共同为打造开放创新的世界一流高科技园区做出贡献。”

亚盛医药董事长、CEO杨大俊博士表示：“今天是NMPA批准耐立克^®首个适应症上市的两周年，而近日耐立克^®新适应症的获批，标志着该药物的又一重大里程碑事件。这离不开各级药监部门和相关机构给予的关注与支持，也离不开参与耐立克^®临床试验的研究人员和受试者付出的努力与信任。看到更广泛的中国患者能够用上耐立克^®这一Best-in-class的国产原创高质量全球创新药，并从亚盛医药的创新成果中获益，我们深受鼓舞！始终坚守‘解决中国乃至全球患者尚未满足的临床需求’的使命，我们将在未来进一步拓展该品种的适应症，并加速公司在研产品的临床开发，让更多患者获益。”

耐立克^®新适应症获批，让更广泛的CML患者更早的用上更安全、更有效的药物

耐立克^®此次在目标适应症中获得完全批准，是基于一项开放性、全国多中心、随机对照的关键性注册II期临床研究（HQP1351CC203）的结果。该研究旨在评估耐立克^®在一代和二代TKI耐药和/或不耐受的CML-CP患者中的有效性与安全性，患者被随机分配到耐立克^®治疗组和现有最佳可用疗法（Best Available Therapy, BAT）对照组。临床数据显示，与对照的BAT组相比，耐立克^®治疗组的无事件生存期（EFS）显示出统计学上显著意义的改善，达到了该研究的主要终点。2021年3月，药品审评中心（CDE）将耐立克^®纳入突破性治疗品种；2022年7月，CDE受理了耐立克^®该适应症的上市申请并将其纳入优先审评程序。

CML是一种与白细胞有关的恶性肿瘤。随着靶向BCR-ABL的TKI药物上市，针对CML的治疗方式得以革新。然而，仍有20%~40%的患者会在TKI治疗过程中因耐药或不耐受而治疗失败^1-3，最终导致疾病进展甚至死亡。如今，TKI耐药已成为CML治疗全球性的挑战，临床上亟需安全有效的新一代药物。

耐立克^®是亚盛医药原创1类新药，为口服第三代TKI，是中国首个且唯一获批上市的第三代BCR-ABL靶向耐药CML治疗药物，对BCR-ABL以及包括T315I突变在内的多种BCR-ABL突变体有突出效果，获国家”重大新药创制”专项支持。耐立克^®在中国的商业化推广由亚盛医药和信达生物共同负责。

耐立克^®上市两周年，商业化步履不停，深度挖掘临床潜力

2021年11月，NMPA通过优先审评审批程序批准耐立克^®的上市申请，用于治疗用于任何TKI耐药，并采用经充分验证的检测方法诊断为伴有T315I 突变的CML-CP或CML加速期（AP）的成年患者。这打破了中国携T315I突变CML患者此前无药可医的困境。

上市两年来，公司加速推进耐立克^®的商业化，并获得关键性进展。2023年1月，耐立克^®作为国家重大创新药代表，获纳入新版国家医保药品目录，其可及性和可负担性得到极大提升。此次耐立克^®新适应症的获批，将进一步加速该品种商业化放量，并让更广泛的CML患者更早地用上更安全、更有效的药物。

自耐立克^®的临床进展于2018年首次公布，便从未缺席美国血液学会（American Society of Hematology，ASH）年会。截至今年，更是创下了ASH年会口头报告“六连冠”的耀眼成绩。

在2022年的ASH年会上，亚盛医药以口头报告形式展示了耐立克^®三项临床研究的最新进展。其中，首次公布的海外数据引起巨大关注，数据表明，耐立克^®在难治性CML和费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）患者中的有效性和耐受性良好，即使在ponatinib或asciminib耐药的患者中，亦显现出很强的疗效。这表明耐立克^®有望成为全球首个能有效克服ponatinib或asciminib耐药的新一代BCR-ABL抑制剂。

今年，耐立克^®有两项临床研究入选ASH年会口头报告，一项为支持此次新适应症获批的随机对照注册性II期研究（HQP1351CC203）的最新进展；一项为耐立克^®联合维奈克拉和低强度化疗治疗初治Ph+ ALL患者的II期临床试验早期结果。

上市两年来，耐立克^®在Ph+ ALL领域的进展也令人瞩目。今年7月，该品种获CDE临床试验许可，将开展联合化疗对比伊马替尼联合化疗治疗初治Ph+ ALL患者的注册III期研究。这意味耐立克^®有望成为国内首个用于一线治疗Ph+ ALL的TKI药物，是该产品在这一领域开发的重大里程碑。而在今年召开的2023欧洲血液年会（EHA）上，两项耐立克^®用于成人Ph+ ALL患者的最新临床数据获壁报展示，呈现了良好的疗效和安全性。同时，耐立克^®在复发Ph+ ALL儿童患者中的临床数据首次在国际期刊上发表，呈现其在该领域具有显著的治疗潜力和良好的安全性。此外，在即将召开的2023 ASH年会上，耐立克^®有多项Ph+ ALL相关的临床进展将以口头报告或壁报展示的形式公布。

除了在血液肿瘤的深度布局，耐立克^®针对胃肠间质瘤（GIST）的临床开发也在快速推进。今年6月，耐立克^®获CDE纳入突破性治疗品种，用于治疗既往经过一线治疗的琥珀酸脱氢酶（SDH）缺陷型GIST患者。同时，耐立克^®治疗GIST患者的临床数据连续第二年入选美国临床肿瘤学会（ASCO）年会，并在今年ASCO年会上展现了该品种在TKI耐药的SDH缺陷型GIST患者中显著的疗效及良好的安全性，临床获益率（CBR）高达93.8%。

参考文献

1. O’Brien SG, Guilhot F, Larson R, et al. Imatinib compared with interferon and low-dose cytarabine for newly diagnosed chronic-phase chronic myeloid leukemia. Engl J Med. 2003 Mar 13;348(11):994-1004.

2. Jabbour E, Kantarjian H. Chronic myeloid leukemia: 2014 update on diagnosis, monitoring, and management. Am J Hematol. 2014 May;89(5):547-56.

3. Larson R, Hochhaus A, Hughes T, et al. Nilotinib vs imatinib in patients with newly diagnosed Philadelphia chromosome-positive chronic myeloid leukemia in chronic phase: ENESTnd 3-year follow-up. Leukemia. 2012 Oct;26(10):2197-203.

关于亚盛医药

亚盛医药是一家立足中国、面向全球的生物医药企业，致力于在肿瘤、乙肝及与衰老相关的疾病等治疗领域开发创新药物。2019年10月28日，亚盛医药在香港联交所主板挂牌上市，股票代码：6855.HK。

亚盛医药拥有自主构建的蛋白-蛋白相互作用靶向药物设计平台，处于细胞凋亡通路新药研发的全球前沿。公司已建立拥有9个已进入临床开发阶段的1类小分子新药产品管线，包括抑制Bcl-2、IAP 或 MDM2-p53 等细胞凋亡通路关键蛋白的抑制剂；新一代针对癌症治疗中出现的激酶突变体的抑制剂等，为全球唯一在细胞凋亡通路关键蛋白领域均有临床开发品种的创新公司。目前公司正在中国、美国、澳大利亚及欧洲开展40多项I/II期临床试验。

用于治疗慢性髓细胞白血病的核心品种奥雷巴替尼（商品名：耐立克^®）曾获中国国家药品监督管理局新药审评中心（CDE）纳入优先审评和突破性治疗品种，并已在中国获批，是公司的首个上市品种。目前，耐立克^®已被成功纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》。该品种还获得了美国FDA快速通道资格、孤儿药资格认定、以及欧盟孤儿药资格认定。

截至目前，公司共有4个在研新药获得16项FDA和1项欧盟孤儿药资格认定，2项FDA快速通道资格以及2项FDA儿童罕见病资格认证。公司先后承担多项国家科技重大专项，其中”重大新药创制”专项5项，包括1项”企业创新药物孵化基地”及4项”创新药物研发”，另外承担”重大传染病防治”专项1项。

凭借强大的研发能力，亚盛医药已在全球范围内进行知识产权布局，并与UNITY、MD Anderson、梅奥医学中心和Dana-Farber癌症研究所、默沙东、阿斯利康、辉瑞等领先的生物技术及医药公司、学术机构达成全球合作关系。公司已建立一支具有丰富的原创新药研发与临床开发经验的国际化人才团队，同时，公司正在高标准打造后期的商业化生产及市场营销团队。亚盛医药将不断提高研发能力，加速推进公司产品管线的临床开发进度，真正践行”解决中国乃至全球患者尚未满足的临床需求”的使命，以造福更多患者。

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